Obiettivo: Discutere potenzialità e limiti della proposta di introdurre la cosiddetta “licenza adattativa”, o adaptive licensing, nell’autorizzazione dei medicinali a livello europeo.

Background: Di recente, l’Agenzia europea dei medicinali (EMA) ha proposto l’introduzione di una nuova modalità di approvazione dei farmaci: l’Adaptive licensing, successivamente rinominato come Adaptive pathways. La proposta prevede un’evoluzione nel processo di autorizzazione dei farmaci, con lo spostamento alla fase post autorizzativa di una parte delle prove che adesso sono richieste prima dell’immissione in commercio. L’obiettivo dichiarato è quello di adattare le regole attuali per rendere più rapidamente disponibili i farmaci efficaci ai pazienti che ne possono beneficiare, senza che questo comprometta la sicurezza.
Fra i punti di forza della proposta si deve innanzitutto considerare che la raccolta dell’evidenza scientifica sul profilo beneficio-rischio (B-R) di un farmaco è inevitabilmente graduale e si completa durante tutta la vita del farmaco. Inoltre, nell’assumere decisioni regolatorie si deve analizzare l’insieme dei dati accumulati – dalla ricerca preclinica agli studi osservazionali - piuttosto che fare un riferimento meccanico a uno o più RCT. Infine, il processo di approvazione dei farmaci deve saper tenere conto dell’evoluzione delle nuove conoscenze sui metodi per acquisire nuove evidenze, come nel caso dell’utilizzo dei cosiddetti adaptive trial.
Nella proposta di adaptive licensing, tuttavia, è utile considerare anche alcune criticità. Ad esempio, sarebbe preferibile, quando si propone un cambiamento radicale come quello prefigurato dall’adaptive licensing, chiarire in dettaglio cosa non sta funzionando in questo momento: a fronte di documentati malfunzionamenti sarebbe più semplice valutare l’utilità di interventi previsti per contrastarli. Ancora, l’estensione dell’applicazione è un elemento cruciale. È ragionevole cercare di ridurre i tempi di approvazione, e quindi anche accettare un maggiore livello di incertezza, nel caso di farmaci mirati a trattare un “unmet medical need”. Non vi invece è alcuna necessità di correre maggiori rischi quando il nuovo farmaco va ad aggiungersi in aree terapeutiche coperte (anche solo parzialmente).

Agenda: Durante lo workshop verranno innanzitutto presentati gli elementi che caratterizzano la proposta di adaptive licensing. Verranno quindi messe a confronto due opinioni: di un rappresentante delle aziende farmaceutiche e di un ricercatore. Lo scopo è quello di fare emergere gli aspetti potenzialmente controversi e, attraverso la discussione fra tutti i partecipanti, favorire il chiarimento della proposta di adaptive licensing.


Persone coinvolte
Antonio Addis (moderatore), Area Governance della Ricerca, Agenzia Sanitaria e Sociale Regionale Emilia Romagna
Giuseppe Recchia, Medical & Scientific Director, Direzione Medica & Scientifica GlaxoSmithKline
Giuseppe Traversa, Ricercatore, Istituto Superiore di Sanità

Durata del Workshop: 3 ore

Riferimenti bibliografici
1. Ema. Pilot project on adaptive licensing. EMA/254350/2012. http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Other/2014/03/WC500163409.pdf
2. Ema. Adaptive pathways. http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/regulation/general/general_content_000601.jsp
3. Ema. Adaptive pathways to patients: report on the initial experience of the pilot project. EMA/758619/2014. http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Report/2014/12/WC500179560.pdf
4. Eichler HG, Baird LG, Barker R, et al. From Adaptive Licensing to Adaptive Pathways: Delivering a Flexible Life-Span Approach to Bring New Drugs to Patients. Clin Pharmacol Ther 2015. doi:10.1002/cpt.59