Antonio Addis
Dipartimento di Epidemiologia del SSR del Lazio e Commissione Tecnico-Scientifica AIFA

Addis ha affrontato il tema delle evidenze necessarie per la registrazione dei farmaci, la negoziazione del loro prezzo e la valutazione del loro grado di innovatività, ciò che influenza la loro introduzione nella pratica clinica. In particolare, il relatore ha evidenziato le tensioni tra la richiesta di rapidità nella produzione dei dati e nella loro valutazione (richiesta che viene soprattutto dal mondo industriale, anche indirettamente attraverso le associazioni dei pazienti) e la necessità di avere dati affidabili sulla sicurezza e sul valore aggiunto dei prodotti della ricerca.

Per velocizzare l’introduzione dei nuovi farmaci si spinge verso strategie «adattative», che riducono la richiesta di evidenze su rischi e benefici al momento della registrazione, limitando inizialmente le indicazioni che possono essere via via allargate in base a evidenze generate attraverso i dati di utilizzo. Questo tipo di approccio, che non prevede come requisito un miglioramento importante rispetto alle terapie disponibili, si accompagna alla possibilità che effetti negativi vengano scoperti tardi esponendo i pazienti a rischi evitabili, e che ai benefici inizialmente stimati attraverso «esiti surrogati» non corrisponda effettivamente un valore aggiunto nella pratica su esiti clinicamente rilevanti (come dimostrato da alcuni studi).

Se da un lato si lavora per accelerare l'introduzione dei nuovi farmaci, il loro prezzo rappresenta spesso un elemento di ostacolo rispetto a tale obiettivo. Le evidenze disponibili, che spesso non permettono di definire adeguatamente il valore aggiunto dei farmaci rispetto alle terapie già disponibili, spesso non giustificano le richieste delle ditte e rendono insostenibile l'accesso alle terapie per tutti i pazienti che ne potrebbero trarre beneficio. Gli attuali modelli di definizione dei prezzi sembrano riflettere ciò che i mercati possono sostenere più che l'effettivo valore aggiunto dei farmaci.

La definizione di innovatività in base alle evidenze disponibili è un altro elemento molto dibattuto in quanto può influenzare favorevolmente l'introduzione dei nuovi farmaci. Recentemente l’AIFA ha adottato a questo riguardo criteri che, pur permettendo di mantenere la necessaria discrezionalità di giudizio, valutano l’innovatività in modo trasparente (anche perché le valutazioni saranno disponibili sul portale dell’AIFA) utilizzando il metodo GRADE e quindi assegnando un peso rilevante alla qualità delle prove, al bisogno terapeutico e al valore terapeutico aggiunto.