Andrea Chiesi
Direttore R&D Portfolio Management, Chiesi Farmaceutici

La relazione ha offerto il punto di vista di un’azienda con attività di ricerca e sviluppo in forte espansione, in particolare per quanto riguarda le terapie cellulari avanzate (Advanced therapy medicinal products - ATMPs). Le principali barriere ad una rapida introduzione degli ATMPs in terapia sono rappresentati dalla complessità regolatoria (difficoltà di adattare normative nate per i composti chimici alle terapie cellulari), dai limiti nelle conoscenze disponibili sulle patologie, sui meccanismi di azione e sugli esiti, dalla rarità delle patologie stesse che determina anche difficoltà nel disegno degli studi clinici, dai costi di produzione elevati e dalle difficoltà nell’ottenere la rimborsabilità dei prodotti (anche per la limitata disponibilità di dati).

Occorrerebbe dunque affrontare ciascuno di questi determinanti attraverso evoluzioni metodologiche, normative e finanziarie, con l’obiettivo di poter trattare più pazienti e migliorare la qualità di vita. Alcune proposte:

  • completare la revisione delle cosiddette «good practices» per renderle più adatte agli ATMPs
  • considerare l’uso di disegni clinici e processi regolatori adattativi
  • attribuire un maggior peso ai potenziali benefici clinici
  • facilitare le collaborazioni pubblico/privato e attribuire maggiori sgravi fiscali per le attività di ricerca
  • definire schemi di prezzi e rimborso più flessibili (risk sharing, prezzi flessibili in base alla generazione di nuovi dati).