Si è tenuto ieri il webinar Per una nuova governance della ricerca in Oncologia organizzato dall’Associazione Italiana dell’Oncologia Medica (AIOM) nell’ambito dei “Mercoledì dell’oncologia”. L’incontro, che ha visto anche un intervento della nostra Camilla Alderighi, ha proposto una riflessione sulla governance della ricerca oncologica a partire dai cosiddetti Liberati’s principles: i criteri per una ricerca indipendente e di qualità riassunti da Alessandro Liberati nella memorabile lettera al The Lancet del novembre 2011.

La necessità di immaginare una nuova governance della ricerca in oncologia deriva dalla difficoltà, particolarmente rilevante in questo settore della medicina, di definire il valore e il posizionamento ottimale dei nuovi farmaci candidati alla pratica clinica (le cui sperimentazioni costituiscono il 40% di quelle censite dal Rapporto AIFA sugli studi clinici) nei percorsi terapeutici. Spesso le agenzie regolatorie sono infatti chiamate a decidere in merito alla registrazione e al rimborso dei trattamenti in assenza delle informazioni necessarie per comprenderne appieno il valore, il posizionamento e le conseguenze economiche.

Da qui la necessità – come sottolineato da Franco Perrone, Presidente eletto AIOM che ha moderato l’incontro – di cambiare prospettiva, per andare oltre le istantanee su efficacia e tossicità dei farmaci nei ristretti setting terapeutici degli studi registrativi e concentrarsi sull’intero percorso terapeutico, sul cosiddetto patient journey. Introducendo il workshop, Luca De Fiore (Direttore de Il Pensiero Scientifico Editore e Past-President della nostra Associazione) ha ricordato quanto vivo fosse l’interesse di Liberati per la qualità della vita della persona malata, un aspetto oggi centrale nelle considerazioni di ogni buon terapeuta, specie in oncologia.

Nel corso della sua relazione Antonio Addis (Dipartimento di Epidemiologia SSR Lazio, ASL Roma 1) ha mostrato alcuni dati molto indicativi, facendo notare che secondo una recente revisione sistematica l’Italia è oggi il secondo Paese europeo per disponibilità di nuovi farmaci, tra immunoterapie, terapie target, anticorpi monoclonali e farmaci per così dire più tradizionali. Permangono tuttavia interrogativi sulla efficacia di queste nuove molecole: su 161 farmaci approvati per uso oncologico negli ultimi 5 anni, infatti, meno di un terzo (il 27%) è risultato associato a benefici inequivoci in termini di sopravvivenza complessiva. Un parametro, questo, che continua spesso a non costituire l’endpoint primario degli studi clinici.

Da qui l’esigenza di quella “common-sense revolution” invocata qualche giorno fa su Nature Medicine dagli oncologi della Queen’s University di Kingston (Canada) Bishal Gyawali e Christopher M. Booth. Nel loro articolo di commento, citato da Addis nel corso del suo intervento, i due autori avevano sottolineano come in ambito oncologico esista infatti una certa tendenza ad approvare e promuovere trattamenti che offrono benefici limitati per i pazienti invece di concentrarsi su quegli interventi che permettono di ottenere risultati in termini di sopravvivenza e qualità della vita. Una rivoluzione dettata dal semplice buon senso in oncologia consiglierebbe invece di dare la priorità ai trattamenti che migliorano significativamente la sopravvivenza e la qualità della vita.

Anche Massimo Di Maio (Ospedale Mauriziano, Torino) si è poi soffermato sull’articolo di Gyawali e Booth, facendo presente l’importanza del dibattito innescato nella comunità oncologica da certe prese di posizione, anche in qualche modo estreme. Secondo Di Maio, è oggi imperativo orientare la ricerca clinica al rapporto con i pazienti oncologici, metterla al loro servizio e sforzarsi affinché risulti comprensibile alla persona malata.

Coinvolgimento, valore e formazione sono quindi le tre parole-chiave di una ricerca clinica davvero alla prova dei pazienti oncologici. Non a caso da aprile di quest’anno la rivista ufficiale dell’ESMO pubblica dei plain text summaries, proprio per facilitare la comprensione dei lavori pubblicati anche a un pubblico di non esperti. Siamo ormai all’estremo opposto rispetto, ad esempio, alle raccomandazioni della Food and Drug Administration che nel 1938 insisteva sulla necessità di tagliare fuori il pubblico dal linguaggio medico-scientifico, richiamate da Camilla Alderighi nel corso del suo intervento dal titolo La disseminazione della ricerca tra informazione e persuasione.

“Qual è il problema di una comunicazione scientifica sbilanciata verso la persuasione? Il problema è che si ritorna all’assunto paternalistico del sapere ciò che è meglio per la persona”, ha spiegato la cardiologa. "E questo non è solo un fatto formale, perché la letteratura più recente ha dimostrato, nell’ambito della campagna vaccinale contro Covid-19, che una comunicazione vaga e rassicurante o, in una parola, persuasiva, non solo non incrementa l’accettazione vaccinale delle persone ma aumenta l’aderenza delle persone a teorie di tipo cospirativo. Una comunicazione trasparente invece, anche quando focalizzata su aspetti più negativi dell’intervento, riduce magari la compliance nel breve termine ma incrementa decisamente la fiducia nelle autorità sanitarie”.

L’intervento si è poi concluso con un accenno al progetto Informed Health Choices, il progetto di alfabetizzazione scientifica - l’unico validato da uno studio randomizzato cluster - incentrato sui bambini della scuola primaria che Camilla Alderighi, insieme a Raffaele Rasoini, sta portando avanti in Italia con il supporto della nostra Associazione e de Il Pensiero Scientifico Editore (da non perdere il convegno Scuola per pensare e giudicare, in programma il 6 maggio). “La comunicazione della scienza, e a monte la ricerca scientifica, possono migliorare nel supportare le decisioni in momenti chiave della vita dei pazienti – ha concluso –  lasciando il meno possibile che si compiano dei viaggi incompiuti, come quello che ha dovuto attraversare Alessandro e che poi ha anche coraggiosamente descritto”.

In generale, il webinar è risuonato in linea con le iniziative portate avanti dalla nostra Associazione per discutere la praticabilità di una ricerca informata dalle priorità suggerite dai pazienti, attenta alla loro qualità di vita e che aiuti a definire il valore dei nuovi farmaci una volta calati nel contesto della pratica clinica. “Oltre al rigore metodologico – ha sottolineato Giovanni Apolone (Direttore scientifico dell’Istituto tumori di Milano) in un commento rilasciato per Oncoinfo – Alessandro Liberati ha sempre sottolineato la necessità di far uscire la ricerca dal mondo "ideale" dei grandi istituti e di condurre gli studi dove la medicina era applicata, nella sanità. Questi principi ispiratori, che più di 30 anni fa hanno generato i primi studi collaborativi coinvolgendo decine di ospedali generali, sono ancora attuali, con nuovi nomi (real world data, real world evidence), ma la sostanza è sempre quella: identificare i veri bisogni dei pazienti e i gap di conoscenza e condurre studi per produrre evidenze da usare dove servono”.

Paola Mosconi (Laboratorio per il coinvolgimento dei cittadini in Sanità, Dipartimento di Salute Pubblica, Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS) ha invece ricordato l’importanza degli studi condotti dal suo gruppo (e da Alessandro) sulla qualità di vita nei pazienti oncologici: “Alla fine degli anni '80 avere pensato che fossero maturi i tempi per proporre la raccolta di dati sulla qualità della vita da parte dei pazienti è stato fondamentale per stimolare il cambiamento verso la medicina partecipata. Averlo fatto all'interno di studi clinici multicentrici randomizzati su pazienti con diagnosi di tumore della mammella e del colon è stato poi innovazione vera. I tempi erano veramente maturi: non solo i pazienti hanno ben partecipato rispondendo per 5 anni ai questionari, ma le loro rappresentanze si sono fatte carico di discuterne i risultati con i clinici e i decisori. Pazienti, cittadini e associazioni hanno poi cominciato a partecipare a percorsi di formazione sulla ricerca clinica e hanno dato il loro contributo alle conferenze di consenso, alle giurie dei cittadini e ad altre ricerche. Quegli studi sulla qualità della vita hanno dimostrato la fattibilità del coinvolgimento attivo dei pazienti, la rilevanza dei risultati e la loro complementarietà con quelli clinici. Così in tanti hanno iniziato ad occuparsene. La qualità della vita, così come la medicina partecipata, necessitano tuttavia ancora di tanta attenzione per diventare veramente parte della ricerca clinica e della cura, per dare quelle risposte che la società si aspetta e fornire quel contributo necessario ad un vero cambio di passo”.

Di seguito, il video della registrazione dell'evento Per una nuova governance della ricerca in Oncologia.