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Riunione annuale 2015

Spendere meno o spendere meglio? Il contributo della medicina basata sulle prove

Qual è la “parola chiave” per limitare lo spreco in sanità? Quali sono le principali sorgenti di spreco? Come liberare risorse da investire per offrire più servizi e più salute?

’importanza e l’attualità delle discussioni intorno alla sostenibilità economica del Servizio Sanitario Nazionale sono ormai innegabili da parte di tutti i soggetti coinvolti, da chi deve operare delle decisioni (politici, amministratori, personale sanitario) come da chi risente degli effetti di quelle decisioni (tutti, in quanto cittadini).

La necessità di ripensare i costi della Sanità si lega al manifestarsi di divergenze, anche profonde, che spesso si riscontrano quando si affrontano questioni complesse e di importanza vitale per la società: analisi e soluzioni diverse si confrontano.

Si discute se sia sufficiente spendere meglio (riducendo spreco, inefficienza e inappropriatezza, ed eliminando la corruzione), o se sia necessario prevedere anche una riduzione del finanziamento per il SSN (spendere meno). La prima ipotesi è maggiormente sostenuta e difesa dai professionisti sanitari, la seconda da chi privilegia la riduzione del debito alla spesa per il welfare. Tutti però dovrebbero essere d’accordo per evitare una riduzione del finanziamento che non sia accompagnata da una seria, efficace ed equa revisione dell’uso delle risorse all’interno del SSN.

In questo contesto di crescente attenzione alla riduzione degli sprechi è sembrato particolarmente opportuno riflettere anche su inefficienze e sperperi interni al mondo della ricerca, anch’esso con ampi margini di miglioramento e con forti responsabilità sulla carenza di buone prove utilizzabili per migliorare la qualità del SSN.

Pur consapevoli che la medicina basata sulle prove non sempre fornisce conoscenze sufficienti per informare scelte complesse in sanità (altri valori e criteri sono spesso preponderanti), tuttavia è convinzione dell’Associazione che un uso attento e trasparente delle migliori prove disponibili in questi processi decisionali sia razionalmente ed eticamente irrinunciabile.

I workshop

Obiettivo: Discutere potenzialità e limiti della proposta di introdurre la cosiddetta “licenza adattativa”, o adaptive licensing, nell’autorizzazione dei medicinali a livello europeo.

Background: Di recente, l’Agenzia europea dei medicinali (EMA) ha proposto l’introduzione di una nuova modalità di approvazione dei farmaci: l’Adaptive licensing, successivamente rinominato come Adaptive pathways. La proposta prevede un’evoluzione nel processo di autorizzazione dei farmaci, con lo spostamento alla fase post autorizzativa di una parte delle prove che adesso sono richieste prima dell’immissione in commercio. L’obiettivo dichiarato è quello di adattare le regole attuali per rendere più rapidamente disponibili i farmaci efficaci ai pazienti che ne possono beneficiare, senza che questo comprometta la sicurezza.
Fra i punti di forza della proposta si deve innanzitutto considerare che la raccolta dell’evidenza scientifica sul profilo beneficio-rischio (B-R) di un farmaco è inevitabilmente graduale e si completa durante tutta la vita del farmaco. Inoltre, nell’assumere decisioni regolatorie si deve analizzare l’insieme dei dati accumulati – dalla ricerca preclinica agli studi osservazionali – piuttosto che fare un riferimento meccanico a uno o più RCT. Infine, il processo di approvazione dei farmaci deve saper tenere conto dell’evoluzione delle nuove conoscenze sui metodi per acquisire nuove evidenze, come nel caso dell’utilizzo dei cosiddetti adaptive trial.
Nella proposta di adaptive licensing, tuttavia, è utile considerare anche alcune criticità. Ad esempio, sarebbe preferibile, quando si propone un cambiamento radicale come quello prefigurato dall’adaptive licensing, chiarire in dettaglio cosa non sta funzionando in questo momento: a fronte di documentati malfunzionamenti sarebbe più semplice valutare l’utilità di interventi previsti per contrastarli. Ancora, l’estensione dell’applicazione è un elemento cruciale. È ragionevole cercare di ridurre i tempi di approvazione, e quindi anche accettare un maggiore livello di incertezza, nel caso di farmaci mirati a trattare un “unmet medical need”. Non vi invece è alcuna necessità di correre maggiori rischi quando il nuovo farmaco va ad aggiungersi in aree terapeutiche coperte (anche solo parzialmente).

Agenda: Durante lo workshop verranno innanzitutto presentati gli elementi che caratterizzano la proposta di adaptive licensing. Verranno quindi messe a confronto due opinioni: di un rappresentante delle aziende farmaceutiche e di un ricercatore. Lo scopo è quello di fare emergere gli aspetti potenzialmente controversi e, attraverso la discussione fra tutti i partecipanti, favorire il chiarimento della proposta di adaptive licensing.


Persone coinvolte
Antonio Addis (moderatore), Area Governance della Ricerca, Agenzia Sanitaria e Sociale Regionale Emilia Romagna
Giuseppe Recchia, Medical & Scientific Director, Direzione Medica & Scientifica GlaxoSmithKline
Giuseppe Traversa, Ricercatore, Istituto Superiore di Sanità

Durata del Workshop: 3 ore

Riferimenti bibliografici
1. Ema. Pilot project on adaptive licensing.

2. Ema. Adaptive pathways.

3. Ema. Adaptive pathways to patients: report on the initial experience of the pilot project. EMA/758619/2014.

4. Eichler HG, Baird LG, Barker R, et al. From Adaptive Licensing to Adaptive Pathways: Delivering a Flexible Life-Span Approach to Bring New Drugs to Patients. Clin Pharmacol Ther 2015. doi:10.1002/cpt.59

Obiettivo: Discutere come fornire a cittadini e pazienti informazioni basate sulle prove rispondendo alle loro esigenze informative

 

Background: Operatori sanitari e rappresentanti delle istituzioni sono sempre più interessati a fornire una buona informazione (scritta) a cittadini e pazienti per facilitare le scelte e promuove un buon uso delle risorse disponibili. Entrare nel dettaglio delle informazioni evidence-based da fornire ai cittadini può sembrare un esercizio difficile ed in effetti lo è, soprattutto in una popolazione come la nostra così poco attrezzata dal punto di vista dell’health literacy.
Lo workshop prende spunto dall’esperienza del progetto italo-australiano IN-DEEP, Integrare le esperienze e le preferenze dei pazienti con sclerosi multipla con i risultati della ricerca scientifica per sviluppare informazioni sulla salute utili per decisioni informate e condivise. IN-DEEP ha coinvolto neurologi, gruppi di ricerca che si occupano di comunicazione e partecipazione in ambito sanitario, associazioni di pazienti e persone con sclerosi multipla nello sviluppo di una informazione evidence-based via web.

 

Agenda: Durante lo workshop saranno presentati e discussi i modelli informativi adottati in Italia (http://indeep.istituto-besta.it) e Australia (www.MakingSenseofMSresearch.org.au) tenendo conto delle diverse esigenze dei pazienti, delle diverse fonti di informazione utilizzate e dei risultati dell’indagine su opinioni, utilità e qualità dei due siti. La discussione verterà quindi sui modi in cui il processo potrebbe essere migliorato, sulle sfide di riassumere le revisioni Cochrane per il pubblico generale e sulle strategie per coinvolgere i “laici” nella selezione degli argomenti e nella produzione e diffusione di informazioni evidence-based.

 


Persone coinvolte
Paola Mosconi, Cinzia Colombo, IRCCS-Istituto Mario Negri
Graziella Filippini, Irene Tramacere, IRCCS-Istituto Carlo Besta


Durata del Workshop: 3 ore

 

Riferimenti bibliografici
1. Synnot AJ, Hill SJ, Garner KA, Summers MP, Filippini G, Osborne RH, Shapland SDP, Colombo C, Mosconi P. Online health information-seeking: how people with multiple sclerosis find, assess and integrate treatment information to manage their health. Health Expect 2014 doi: 10.1111/hex.12253.
2. Colombo C, Mosconi P, Confalonieri P, Baroni I, Traversa S, Hill SJ, Synnot AJ, Oprandi N, Filippini G. Web search behavior and information needs of people with multiple sclerosis: focus group study and analysis of online postings. Interact J Med Res 2014 Vol.3 (3)e12:1-10.
3. Glenton C, Santesso N, Rosenbaum S, Nilsen ES, Rader T, Ciapponi A, et al. Presenting the results of Cochrane Systematic Reviews to a consumer audience: a qualitative study. Med Decis Making 2010 Sep-Oct;30(5):566-77.
4. Akl EA, Oxman AD, Herrin J, Vist GE, Terrenato I, Sperati F, et al. Using alternative statistical formats for presenting risks and risk reductions. Cochrane Database Syst Rev 2011(3):CD006776.

Obiettivo: Esplorare la valutazione delle evidenze e lo sviluppo di raccomandazioni in condizioni di complessità crescente con lo scopo di aumentare le capacità critiche e di uso dell’output della ricerca, in particolare della meta-ricerca.

Background: Il Grades of Recommendation, Assessment, Development, and Evaluation (abbreviato con l’acronimo GRADE) è un metodo per valutare la qualità delle prove di efficacia e la forza delle raccomandazioni. Il GRADE  è quindi un metodo per sviluppare linee guida che orientano le decisioni dei professionisti sanitari nella pratica clinica. Si è affermato a livello internazionale presso enti di riferimento internazionale quali l’Organizzazione Mondiale della Sanità, superando altri metodi, per i vantaggi in termini di trasparenza e sistematicità.

Agenda: In questo workshop esploreremo la valutazione delle evidenze e lo sviluppo di raccomandazioni in condizioni di complessità crescente. In alcuni casi le decisioni sono “facili da prendere”: la superiorità di un intervento rispetto a un altro è evidente. In assenza di elementi di contesto che pongano dei problemi (per es. costi elevati dell’intervento o difficoltà nell’implementazione), la valutazione della letteratura è consensuale e la raccomandazione condivisa. In altri casi l’interpretazione della totalità delle evidenze non è facile. Per esempio quando la letteratura è discordante, quando ci sono errori o omissioni a livello degli studi originali o delle meta-analisi, quando la pratica clinica è complessa. Parleremo di generazione delle evidenze, bias, pubblicazioni seminali, considerando aspetti metodologici e clinici che vanno oltre le conoscenze di base, attenti a selezionare e promuovere l’uso delle migliori evidenze nella pratica clinica.
Questo è un training workshop, centrato su tematiche cliniche (prendere decisioni al letto del paziente) afferenti all’area della medicina interna. La complessità crescente è data dall’introduzione sequenziale di modificazioni sia al quesito iniziale sia ai metodi, valutando le ricadute sul grading.


Persone coinvolte
Alessandro Squizzato, Università dell’Insubria
Elena Parmelli, Dipartimento di epidemiologia del SSR del Lazio
Nicoletta Riva, Università dell’Insubria, Varese
Lorenzo Moja, WHO

Durata del Workshop: 3 ore

Riferimenti bibliografici
1. gradeworkinggroup.org
2. jclinepi.com
GRADE guidelines: 1. Introduction—GRADE evidence profiles and summary of findings tables
GRADE guidelines: 2. Framing the question and deciding on important outcomes
GRADE guidelines: 3. Rating the quality of evidence
GRADE guidelines: 4. Rating the quality of evidence—study limitations (risk of bias)
GRADE guidelines: 5. Rating the quality of evidence—publication bias
GRADE guidelines 6. Rating the quality of evidence—imprecision
GRADE guidelines: 7. Rating the quality of evidence—inconsistency
GRADE guidelines: 8. Rating the quality of evidence—indirectness
GRADE guidelines: 9. Rating up the quality of evidence
GRADE guidelines: 10. Considering resource use and rating the quality of economic evidence
GRADE guidelines: 11. Making an overall rating of confidence in effect estimates for a single outcome and for all outcomes
GRADE guidelines: 15. Going from evidence to recommendation—determinants of a recommendation’s direction and strength
3. guidelinedevelopment.org
4. who.int